Lipid-Nanopartikel (LNP) können eine wichtige Rolle in der Gen-Editing-Therapie spielen. IntelliaTherapeutics und Regeneron gaben kürzlich bekannt, dass ihr gemeinsames Entwicklungsprogramm ntra-2001, eine systemische CRISPR/Cas9-Therapie, in einer klinischen Phase-I-Studie positive Ergebnisse erzielt hat. Eine Einzeldosis NTLA2001 führte zu einer durchschnittlichen Senkung des Serum-Transthyroxin-Proteinspiegels (TTR) um 87%, mit einer maximalen Reduzierung um 96% am ​​28. Tag Chromosom des Patienten und repariert potenzielle genetische Mutationen. Ntra-2001 ist eine CRISPR/CAS9-basierte Behandlung der erblichen Transthyroxin-Protein-vermittelten Amyloidose mit Polyneuropathie (ATTRV-PN).

Laut Intellia Therapeutics ist NTRA-2001 eine gezielte Abgabe von LNP beim Menschen, die selektiv krankheitsverursachende Gene ausschaltet und die notwendige genetische Funktion durch gezielte Insertion wiederherstellt. Drei der sechs Patienten, die in der Phase-I-Studie behandelt wurden, erhielten eine Dosis von 0,1 mg/kg ntLA-2001 und die anderen drei erhielten eine Dosis von 0,3 mg/kg NTLA2001. An Tag 28 nahm die TTR bei den Patienten um durchschnittlich 52 % ab 0,1 mg/kg und 87 % bei Patienten, die 0,3 mg/kg erhielten, mit einer Reduktion von 97 % bei einem Patienten.

Wie aus dem Patent von IntelliaTherapeutics hervorgeht, enthält LNP Aminlipide zur Einkapselung und in vivo-Entweichung, Neutral- und Helferlipide zur Stabilisierung sowie Cloaking-Lipide. Im Allgemeinen umfassen LNPS, die bei CRISPR/Cas9 verwendet werden, DSPC, Cholesterin, PE2K-DMG und andere Liposomen, die größtenteils denen ähnlich sind, die für LNPS von mRNA-Impfstoffen verwendet werden.

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Referenz

1. Intellia-Therapeutika. (2021).Quelle: Intellia Therapeutics abrufen: https://www.intelliatx.com/crisprcas9/types-of-edits-2/

2.IntelliaTherapeutics(NTLA.us) und Regentium (RegN.us) geben die Ergebnisse der ersten klinischen CRISPR-Studie bekannt.Quelle abrufen: baidu: https://baijiahao.baidu.com/s?id=1703680441595581467&wfr=spider &für=pc