Review Mol Ther. 5. Juli 2017;25(7):1467-1475. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.03.013. Epub 13. April 2017.
Lipid-Nanopartikelsysteme zur Ermöglichung von Gentherapien
Abstrakt
Genetische Medikamente wie Small Interfering RNA (siRNA), mRNA oder Plasmid-DNA bieten potenzielle Gentherapien zur Behandlung der meisten Krankheiten durch Stummschaltung pathologischer Gene, Expression therapeutischer Proteine oder durch Anwendungen zur Genomeditierung. Für die klinische Anwendung genetischer Medikamente sind jedoch hochentwickelte Verabreichungssysteme erforderlich. Lipid-Nanopartikel-Systeme (LNP) sind derzeit die führenden nicht-viralen Verabreichungssysteme zur Erschließung des klinischen Potenzials genetischer Medikamente. 2017 wird bei der Food and Drug Administration (FDA) die Zulassung eines LNP-siRNA-Medikaments zur Behandlung der Transthyretin-induzierten Amyloidose, einer derzeit nicht behandelbaren Krankheit, beantragt. Hier geben wir zunächst einen Überblick über die Forschungsarbeiten zur Entwicklung von LNP-siRNA-Systemen, die nach systemischer Verabreichung Zielgene in Hepatozyten stummschalten können. Anschließend werden die Fortschritte bei der Ausweitung der LNP-Technologie auf mRNA und Plasmide für Anwendungen als Proteinersatz, Impfstoffe und zur Genomeditierung zusammengefasst. Abschließend gehen wir auf die aktuellen Einschränkungen der LNP-Technologie bei der Anwendung auf genetische Arzneimittel ein und erläutern, wie diese überwunden werden können. Wir kommen zu dem Schluss, dass die LNP-Technologie aufgrund robuster und effizienter Formulierungsprozesse sowie Vorteile hinsichtlich Wirksamkeit, Nutzlast und Designflexibilität eine dominierende nicht-virale Technologie sein wird, die das enorme Potenzial der Gentherapie erschließt.
Schlüsselwörter: Gen-Editierung; Gentherapie; genetische Medikamente; Lipid-Nanopartikel; mRNA; siRNA.
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