Review Biomedicines. 10. Mai 2021;9(5):530. doi: 10.3390/biomedicines9050530.
Nicht-immuntherapeutische Anwendung von LNP-mRNA: Maximierung von Wirksamkeit und Sicherheit
Abstrakt
Auf Lipid-Nanopartikeln (LNP) formulierte Messenger-RNA-basierte (LNP-mRNA) Impfstoffe rückten als erste weltweit eingesetzte Impfstoffe gegen das SARS-CoV-2-Virus ins Rampenlicht. Die seit langem bekannten Vorteile mRNA-basierter Technologien, wie die im Vergleich zu anderen Biologika relativ einfache und schnelle Entwicklung von mRNA, die für relevante Antigene und Proteine kodiert, keine genomische Integration sowie ein schneller und effizienter Herstellungsprozess, wurden bestätigt und bilden somit die Grundlage für ein breites Anwendungsspektrum. Die intrinsische Immunogenität von LNP-formulierter in vitro transkribierter (IVT) mRNA ist für die LNP-mRNA-Impfstoffe von Vorteil. Für therapeutische Anwendungen von LNP-mRNA zum Proteinersatz, bei denen eine gezielte mRNA-Expression und die lebenslange wiederholte Verabreichung hoher Dosen erforderlich sind, ist die Vermeidung einer Immunaktivierung jedoch von entscheidender Bedeutung. Dieser Bericht fasst unseren aktuellen Wissensstand zur durch mRNA, IVT-Nebenprodukte und LNP induzierten Immunaktivierung zusammen. Es bietet einen umfassenden Überblick über den aktuellen Stand präklinischer und klinischer Studien, in denen LNP-mRNA zum Proteinersatz und zur Behandlung seltener Erkrankungen eingesetzt wird. Der Schwerpunkt liegt dabei auf der Sicherheit. Darüber hinaus werden Innovationen und Strategien zur Verbesserung der Pharmakologie und Sicherheit von LNP-mRNA für nicht-immuntherapeutische Anwendungen skizziert.
Schlüsselwörter: LNP-mRNA; RNA-Proteinersatztherapie; Zytokine; Wirksamkeit; In-vitro-Transkription (IVT); angeborene Immunität; Lipid-Nanopartikel; Anwendungen außerhalb der Immuntherapie; seltene Krankheit; Sicherheit.
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