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Zip-to-Cytosol: Glutathion-spaltbare fluorierte Polyplexe liefern siRNA bei einstelliger nanomolarer Dosis mit >90% Gen-Silencing 2026-01-12
Bioconjug Chem. 2026 Jan 21;37(1):160-168. doi: 10.1021/acs.bioconjchem.5c00554. Epub 2026 Jan 10.

„Zip-to-Cytosol“: Glutathion-spaltbare fluorierte Polyplexe liefern siRNA in einstelligen nanomolaren Dosen mit >90% Gen-Silencing

Abstrakt
Eine fluorierte, disulfidvernetzte Polyplex-Plattform (PFND) wurde für die sichere und wirksame cytosolische Verabreichung von siRNA entwickelt. Verzweigtes PEI (25 kDa) wurde zunächst perfluoracyliert, um ein Membran-Reißverschluss-PF-Rückgrat zu erhalten. Anschließend erfolgte die orthogonale Einführung von Azid- (PF-N3) und gespannten Alkin-Gruppen (PF-DBCO), die in Gegenwart von siRNA eine kupferfreie Click-Vernetzung in situ eingehen. Die resultierenden 60 nm großen Polyplexe (PDI

Produkt:NHS-PEG4-N3

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